Stoke Therapeutics Inc (STOK)

Stoke Therapeutics, Inc., uma empresa biofarmacêutica em estágio inicial, desenvolve medicamentos para tratar as causas subjacentes de doenças genéticas graves nos Estados Unidos. A empresa utiliza seu aumento direcionado proprietário da produção de genes nucleares para desenvolver oligonucleotídeos antisenso para restaurar seletivamente os níveis de proteína. Seu principal candidato clínico é o STK-002, que está em estágio pré-clínico para o tratamento da atrofia óptica autossômica dominante. A empresa também desenvolve o STK-001, que está em fase I/II de ensaio clínico para tratar a síndrome de Dravet; e programas focados em múltiplos alvos, incluindo doenças de haploinsuficiência do sistema nervoso central e ocular. Tem um acordo de licença e colaboração com a Acadia Pharmaceuticals Inc., para a descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos baseados em RNA para o tratamento de doenças genéticas graves e raras do neurodesenvolvimento do sistema nervoso central. A empresa era anteriormente conhecida como ASOthera Pharmaceuticals, Inc., e mudou seu nome para Stoke Therapeutics, Inc., em maio de 2016. foi constituída em 2014 e está sediada em Bedford, Massachusetts.