Os doentes terminais com leucemia que não respondiam ao tratamento têm agora esperança de uma cura, graças a uma nova pílula experimental chamada revumenib.
Este medicamento eliminou completamente o cancro em um terço dos participantes num ensaio clínico há muito esperado nos Estados Unidos da América.
"Ficámos com muita esperança, depois dos resultados dos pacientes que receberam este medicamento. Esta era a última oportunidade", disse o coautor do estudo Dr. Ghayas Issa, médico do MD Anderson Cancer Center da Universidade do Texas. "Eles progrediram em múltiplas linhas de terapia e numa fração deles, em cerca de metade, desapareceram as células de leucemia da medula óssea", disse à Euronews Next.
Como é que esta pílula funciona?
A leucemia mieloide aguda (LMA) é um tipo de cancro que ataca a medula óssea, onde são produzidas células sanguíneas, e causa a produção descontrolada de células defeituosas.
Revumenib é uma nova classe de terapia orientada para a leucemia aguda que inibe uma proteína específica chamada menin. O medicamento funciona através da reprogramação das células de leucemia de volta às células normais.
A menin está envolvida na maquinaria complexa que é desviada pelas células de leucemia e faz com que células sanguíneas normais se transformem em células cancerosas.
Ao utilizar revumenib, explicou Issa, o motor é desligado e as células de leucemia são transformadas de novo em células normais, resultando em remissão.
Esta fórmula já salvou 18 vidas como parte do ensaio clínico, cujos resultados promissores foram publicados este mês na revista Nature.
Os resultados preliminares mostraram que 53% dos pacientes responderam ao revumenib, e 30% tiveram uma remissão completa, sem qualquer cancro detetável no seu sangue.
Com base nos dados deste ensaio, em dezembro de 2022 a US Food and Drug Administration concedeu ao revumenib "designação de terapia revolucionária" para ajudar a acelerar o seu desenvolvimento e revisão regulamentar.
Uma cura para a leucemia, mas não para todos
"Isto é definitivamente um avanço e é o resultado de anos de ciência. Muitos grupos tinham trabalhado arduamente no laboratório para compreender o que está a causar estas leucemias", disse Issa.
No entanto, explicou que o medicamento não funciona para todos os pacientes. É para um subconjunto específico de leucemias que geralmente têm genes ausentes ou mal rotulados ou uma fusão cromossómica.
A pílula experimental visa a mutação mais comum na leucemia mieloide aguda, um gene chamado NPM1, e uma fusão menos comum chamada KMT2A. Combinadas, estima-se que estas mutações ocorrem em cerca de 30 a 40% das pessoas com leucemia mieloide aguda.
O ensaio da fase 1 abrangeu 68 pacientes em nove hospitais dos EUA. Todos tinham visto a sua leucemia regressar após outros tratamentos ou nunca tinham respondido bem aos medicamentos tradicionais.
Entre eles estava Algimante Daugeliate, uma arquiteta lituana de 23 anos de idade, diagnosticada com leucemia. Tinha recebido dois transplantes de medula óssea da sua irmã, mas todos os outros tratamentos tinham falhado. Os médicos tinham até considerado cuidados paliativos para aliviar o seu sofrimento.
"Estava desesperada. Era como viver através de um filme horrível. Senti que a morte era iminente, e tinha apenas 21 anos de idade", disse Algimante ao El Pais.
Desde que começou a tomar Revumenib, há dois anos, fez uma recuperação total.
Forte impacto e efeitos secundários limitados
De acordo com Issa, embora este medicamento seja bastante seguro quando comparado com tratamentos padrão para a leucemia, foram identificados dois efeitos secundários principais.
O primeiro afeta o sistema elétrico do coração e pode ser detetado com um eletrocardiograma (ECG). Contudo, a redução da dose ou a suspensão do tratamento resolveram a questão em todos os casos, disse Issa.
O segundo efeito secundário é referido como síndrome da diferenciação - um grupo de reações potencialmente fatais aos tratamentos do cancro do sangue - mas pode ser gerido eficazmente se for reconhecido precocemente e se forem tomadas medidas apropriadas. De acordo com Issa, todos os casos de síndrome da diferenciação neste estudo foram geridos com sucesso sem quaisquer complicações para os pacientes.
O estudo está ainda na sua fase inicial e os resultados continuam a ser preliminares. Estudos da Fase I como este visam testar se um medicamento é seguro e encontrar a dose mais elevada que pode ser administrada sem causar efeitos secundários graves.
Um estudo da fase II, que analisa especificamente a eficácia do revumenib, está agora em curso. Embora a pílula experimental não seja uma cura definitiva, deixa os investigadores otimistas.
"No futuro, planeamos combinar esta pílula com tratamentos padrão que temos atualmente para as leucemias agudas", disse Issa.